近日，Biohaven制药公司宣布，美国FDA已批准NURTEC?口腔崩解片（ODT）（rimegepant）上市，用于成人偏头痛的急性治疗。临床研究结果显示，Nurtec? 作为首款快速口腔崩解片剂型的降钙素基因相关肽（calcitoningene-relatedpeptide，CGRP）受体拮抗剂，单次口服Nurtec? ODT 75mg，可在1小时内迅速缓解疼痛，且在很多受试者中疗效持续长达48小时。接受单剂量Nurtec? ODT治疗的患者中，高达86%的患者在24小时内没有使用偏头痛抢救药物。此外，服药时仅需在口腔内分散，而无需水送服，被誉为“将偏头疼药物带到餐桌上。”

值得注意的是，全球知名生命科学行业市场咨询公司Evaluate在2019年12月发布了Vantage 2020 Preview的报告，对2020年值得期待的TOP10药物做了预测，其中rimegepant位列第9。报告指出，rimegepant获得了优先审查资格，有望在2020年6月底之前获得FDA的审批决定。令人振奋的是，2月底这款新药就已面世。报告同时预测，到2024年rimegepant的收入将达8.97亿美元，超过同类新药。另据Cortellis数据库，有相关机构甚至预测该药品在2024年的销售额将高达到11.1亿美元。

近几年跨国企业加速布局偏头痛治疗领域，这从另一个侧面反映了该领域未满足的临床需求。世界卫生组织（WHO）将偏头痛列为十大致残性疾病之一，美国就有将近4000万偏头痛患者。偏头痛通常持续4至72小时，除中重度头痛外，还可能伴有恶心、呕吐、以及对声音和光照异常敏感或恐惧等多种症状。由于90％以上的偏头痛患者在发作期间无法正常工作或生活，加上现有药物存在种种局限，业界亟待创新疗法或药物的出现。

治疗偏头痛的药物可分为发作期治疗药物和预防性药物，前者包括曲坦类、麦角胺衍生物、非甾体类抗炎药、巴比妥类镇静药和阿片类药物。尽管曲坦类药物是偏头痛患者的标准治疗方法，但它只在部分患者中有效，仅约30％的临床试验患者服用曲坦类药物后两小时无疼痛，而且效果不完全或复发等问题都让其使用受限。另外，有研究估计美国有260万偏头痛患者存在心血管疾病相关因素，这也影响了曲坦类药物的发展潜力。因此，如果有偏头痛特异性药物能够不增加心血管疾病风险，它就有机会填补未满足的医疗需求。

CGRP从最初被发现到成为治疗偏头痛的热门靶点，经历了漫长的科学研究和药物研发过程。CGRP是由三叉神经节初级感觉神经元末端释放的由37个氨基酸残基组成的神经肽，其受体位于疼痛信号通路、颅内动脉和肥大细胞内，它的激活被认为与偏头痛的发生关系密切。例如，有研究表明偏头痛发作期间血清CGRP水平升高，静脉注射CGRP会在偏头痛患者和非偏头痛患者中导致持续的疼痛，而抗偏头痛药物可使CGRP水平正常化。此外，多项临床研究证明，抑制内源性CGRP与其受体结合的小分子CGRP受体拮抗剂能够阻止偏头痛发作，这类药物可通过如图所示的作用机制缓解偏头痛。

根据一项rimegepant的III期临床试验结果，约有19.6％的受试者在服用药物2小时后完全没有疼痛，而安慰剂组为12.0％。另一项研究表明，rimegepant起效较快，给药后15分钟即可出现止痛效果，与安慰剂相比，在1小时后实现具有统计学意义的差异；两小时后，有21.2％的实验组和10.9％的安慰剂组患者无疼痛。虽然急性治疗偏头痛是rimegepant获批的第一个适应症，但Biohaven也在积极寻求将其扩大到更广阔的预防市场，相关研究已在III期临床试验中完成了1600多名患者的招募。

Biohaven是一家临床阶段的生物制药公司，拥有一系列针对神经疾病（包括罕见疾病）的创新后期候选产品。Biohaven致力于开发和商业化创新的best-in-class疗法，以改善神经和精神疾病患者的生活。Biohaven的产品组合除此次获批的Nurtec? ODT外，还包括横跨三个不同机制平台的多款处于临床后期的候选药物，其中包括CGRP受体拮抗，用于治疗和预防急性偏头痛；谷氨酸调节，用于强迫症、阿尔茨海默氏症和脊髓小脑性共济失调；髓过氧化物酶（MPO）抑制，用于多系统萎缩和肌萎缩性侧索硬化症。

由于针对CGRP靶点的偏头痛药物已有多个抗体及小分子药物获批，所以外界普遍担心仅有一款产品上市的Biohaven能否挑战相关的大型制药企业。Biohaven首席执行官Vlad Coric对此充满信心，他在采访中表示公司将努力利用现代化的策略，通过更高效协同和创新的商业化模式来实现超越。